با توجه به اهميت روزافزون بيماريهاي خوني كودكان و بيماريهاي مادرزادي خوني در عرصههاي سلامت، درمان، اقتصاد و پزشكي، گسترش كمي و كيفي اين رشته در دانشگاههاي علوم پزشكي سراسر كشور، ضرورت ایجاد مرکز تحقیقات را در این زمینه آشکار می سازد. بدین ترتیب مرکز تحقیقات بیماری های خونی مادرزادی کودکان مکاتبات خود را از اردیبهشت 90 با واحد های مسئول در دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی آغاز و در نهایت در شانزدهمین شورای گسترش دانشگاه های علوم پزشکی در تاریخ 23/03/91 موفق به اخذ موافقت اصولی مرکز از طرف وزیر بهداشت درمان و آموزش پزشکی شد.
از میان سه بیماری مزمن صعب العلاج که تحت حمایت های خاص بیمه و اعتبارات خاص بودجه های در بخش سلامت قرار گرفته اند دو بیماری اصلی آن بیماریهای مادرزادی خونی می باشند و برحسب آخرین آماری که در دست است دو سوم كل يارانهي دارويي كشور، صرف همين دو بيماري ميشود. از طرفی دیگر به دليل موقعیت جغرافیایی و نژادی , ازدواجهاي فاميلي , مشکلات تغذیه ای و آلودگی های محیطی بسیاری از بیماریهای پر بار در سلامت در حیطه خون و سرطان کودکان بوقوع می پیوندد. از علل و زمینه های موجود جهت گسترش مراکز تحقیقاتی در حیطه خون و سرطان کودکان در ایران می توان به بيماريهاي استراتژيك خاص خوني (تالاسمي، هموفيلي و سرطان)، ميزان رشد جمعيت و به ويژه جمعيت زير 15 سال در ايران، قرار گرفتن ايران در كمربند بيماريهاي خوني ارثي كه به ويژه در مناطق محروم ايران متمركز ميباشد و گستردگي جغرافيائي كشور و مشكلات جابجائي بيماران مزمن از يكسو و گسترش جهاني حيطه نظري و عملي اين رشته می توان اشاره نمود.
با توجه به جایگاه حساس و راهبردی اما مغفول تحقیقات در بیماری های خون و سرطان کودکان در ایران و نقش کلیدی و منحصر به فرد دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی راه اندازی مرکز تحقیقات بیماری های خونی مادرزادی کودکان گامی در جهت آموزش، پیشگیری، تشخیص و درمان را به عنوان ارکان سلامت در مسیر پژوهشهای پایه و حتی کاربردی و بالینی تلقی می شود.